Új határt léptek át az orvostudományban

Történelmi jelentőségűnek nevezett immunterápiát engedélyezett a leukémia egyik fajtájának gyógyítására az amerikai élelmiszer- és gyógyszerfelügyelet (FDA). 

Az „élő gyógyszernek” is nevezett új immunterápia lényege, hogy a betegből vérvétel segítségével nyert T-sejteket, az immunsejtek egyik fajtáját génmódosítás révén mesterségesen konstruált felismerő receptorral (kiméra-antigénreceptor, CAR) látják el, és visszajuttatják a páciensbe. Az egyébként vírusokkal fertőzött sejtek elpusztítására szolgáló T-sejtek a receptorok segítségével felismerik és megsemmisítik a rákos sejteket, és a szervezetben szaporodásnak indulva hosszú időn, akár hónapokon, éveken át képesek harcolni a rosszindulatú sejtek ellen.

Az élő gyógyszerben a beteg véréből nyert T-sejteket módosítják és visszajuttatják   Fotó: BBC

A Kymriah nevű, most engedélyezett terápiát a gyerekkori B-sejtes akut limfoid leukémia (ALL) kezelésére szánják, 25 éves korig lesz elérhető – az év végére már 32 egészségügyi központban szerte az Egyesült Államokban – visszaeső vagy olyan betegek számára, akiknél más kezelés nem bizonyul hatásosnak. Amerikában évente több mint háromezer gyerek és fiatal betegszik meg akut limfoidleukémiában, és bár többségük túléli, 15 százalékuk visszaesik.

A Novartis gyógyszergyár és a Pennsylvania Egyetem kutatólaboratóriuma által kidolgozott sejtterápia meglehetősen költséges, 475 ezer dollárba (122 millió forintba) kerül, bár az egyes pácienseknél alkalmazott csontvelő-átültetés félmillió dollárnál is drágább. A gyógyszergyár azonban közölte, ha az eljárás egy hónapon belül nem hoz eredményt, akkor nem számlázza ki a kezelés árát.

Az akut limfoidleukémiás betegek 25 éves koráig alkalmazható ez a terápia Fotó: BBC

Az egyik kulcsfontosságú, 63 beteggel végzett klinikai kísérlet során a résztvevők 83 százalékánál mutatkozott javulás a CAR T-sejteknek köszönhetően. A kezelés sikerének tartóssága azonban egyelőre bizonytalan – néhány páciens állapotában visszaesés következett be pár hónappal később –, de még így is nagyobb arányban léptek a javulás útjára a betegek, mint más eljárásoknál. Az elsőként kezelt gyermek, egy már-már haldokló kislány öt éve rákmentes.

Szakemberek ugyanakkor figyelmeztettek a sejtterápia mellékhatásaira is, amelyek igen komolyak, akár életveszélyesek is lehetnek. Kialakulhat például citokinfelszabadulási szindróma, amely magas lázzal, vérnyomásproblémákkal, súlyos esetben pedig szervkárosodással járhat. Mindezek kifinomult ellátást igényelnek, anélkül, hogy gátolnák a rák elleni küzdelem sikerét.

A módszer szakemberek szerint teljesen eltér az eddig alkalmazott immunterápiás gyógyszerektől. „A páciensek saját sejtjeinek újraprogramozásával új határt léptünk át az orvostudományban” – fogalmazott Scott Gottlieb, az FDA főigazgatója. „Figyelemre méltó módszernek” nevezte az engedélyezett eljárást Mikkael Sekeres, az Amerikai Hematológiai Társaság képviselője is, mindazonáltal figyelmeztetett, hogy a Kymriah „nem csodaszer”.

Kutatók arra számítanak, hogy a CAR T-sejtes terápiát más betegségek esetén is tudják majd használni. A Kite Pharma egy agresszív limfóma, a Juno Therapeutics pedig a vérrák egyéb formái, köztük a mielóma multiplex elleni változatot akar engedélyeztetni.

Tudósok dolgoznak a rák egyéb formái, például az agy- és az emlődaganat, valamint a hasnyálmirigyrák elleni CAR T-sejtes terápián is, de ez nehezebb feladat.

Akár ez is tetszhet A szerző további művei